Replagal 1 mg/ml infüzyon için konsantre çözelti içeren 1 flakon

1. REPLAGAL nedir ve ne için kullanılır?

REPLAGAL'in her bir kutusunda 3.5 mg agalsidaz alfa infüzyon için konsantre çözelti içeren 1 adet cam flakon bulunur.

REPLAGAL'in etkin maddesi agalsidaz alfadır (1mg/ml).

Agalsidaz alfa insanlardaki α-galaktosidaz enziminin bir şeklidir. Hücrelerde α-galaktosidaz A geninin değiştirilmesi ile üretilir. Takiben, enzim hücrelerden ayrılarak infüzyon için steril konsantre çözelti hazırlanır.

REPLAGAL, Fabry hastalığı teşhisi onaylanmış yetişkin, ergen ve 7 yaşından büyük çocuk hastaların tedavisinde kullanılır. Vücutta enzim olmadığında veya Fabry hastalığında olduğu gibi enzimin vücuttaki seviyesi normalin altına düştüğü durumlarda enzim yerine koyma tedavisinde kullanılır.

Tedaviden 6 ay sonra, plasebo (tesirsiz ilaç) ile tedavi edilen hastalarla karşılaştırıldığında REPLAGAL hastaların ağrılarını önemli oranda azaltmıştır. REPLAGAL, plasebo ile tedavi edilen hastalarla karşılaştırıldığında-kalpte ki- sol karıncık kütlesini azaltmıştır. Bu sonuçlar hastalık belirtilerinde iyileşme olduğunu ya da hastalığın istikrarlı hale geldiğini göstermektedir.